大冢制药IgAN肾病单抗新药拟归入优先审评

  今天（7月17日），我国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）申报的斯贝利单抗注射液拟归入优先审评，拟用于原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病，IgAN）成人患者，以保持肾脏功用。揭露材料显现，这是大冢制药在研的单克隆抗体药物sibeprenlimab，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的效果。美国FDA已于本年5月受理该疗法的生物制品答应请求（BLA），用来医治IgAN，并颁发优先审评资历。该请求的PDUFA日期为2025年11月28日。

  IgA肾病是全世界原发性肾小球肾炎最常见的方式，也是年轻人肾衰竭的最常见原因之一。这是一种发展性本身免疫性缓慢肾病，跟着大多数患者的疾病开展，或许会引起终晚期肾病（ESKD）。

  Sibeprenlimab是一种在研人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的效果。APRIL是一种免疫细胞生长因子，被以为在IgA肾病的产生和开展中起着关键效果。经过削减病理性半乳糖缺点性IgA1（Gd-IgA1）的生成，sibeprenlimab有望协助减缓肾脏损害，并推迟疾病向终晚期肾病的发展。据揭露材料显现，sibeprenlimab开始由Visterra公司开发。2018年，大冢制药宣告以约4.3亿美元的金钱收买Visterra公司，然后取得包含sibeprenlimab在内一系列针对IgA肾病和其他肾脏疾病等适应症的在研产品。

  本年5月，大冢制药宣告，美国FDA已受理其在研单抗sibeprenlimab的生物制品答应请求（BLA），用来医治IgAN成人患者。依据新闻稿，若获批，sibeprenlimab将为患者供给一种每四周一次、快捷的预充式单剂量皮下注射剂，适用于居家自我给药。该BLA得到3期VISIONARY临床实验与2期ENVISION临床实验成果的支撑。剖析显现，VISIONARY实验到达首要结尾，与安慰剂比较，患者在承受sibeprenlimab医治九个月后，24小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR）呈现统计学明显且具临床意义的下降。

  本年6月，大冢制药发布sibeprenlimab医治IgAN的3期VISIONARY研讨预设中期剖析成果。多个方面数据显现，sibeprenlimab医治组在医治9个月时，其24小时uPCR比较安慰剂组明显下降51.2%，标明该药可有实际效果的削减蛋白尿。此外，sibeprenlimab在安全性方面体现杰出，与此前报导数据相同。研讨中，76.3%的sibeprenlimab医治组患者呈现医治伴发不良事情（TEAE），而安慰剂组为84.5%；产生严峻TEAE的占比分别是3.9%和5.4%。

  本次这款立异疗法在我国拟归入优先审评，意味着该产品有望在我国加快获批上市，谋福患者。